Генна терапія допомогла пацієнту з діабетом почати самостійно виробляти інсулін

На відміну від колишніх спроб, коли без імунодепресантів обійтися було неможливо, цей підхід відкрив нові перспективи.
 |  Автор: Соколенко Вікторія
Генна терапія допомогла пацієнту з діабетом почати самостійно виробляти інсулін
Ілюстративне зображення / Getty Images

У пацієнта з діабетом першого типу вперше вдалося домогтися самостійного вироблення інсуліну після пересадки клітин підшлункової залози. Це перший підтверджений випадок, коли острівкові клітини, попередньо піддані генній модифікації, не були відторгнуті організмом і не вимагали застосування імунодепресантів.

Діабет 1 типу розвивається через те, що імунна система помилково знищує клітини підшлункової залози, відповідальні за вироблення інсуліну. Зазвичай хворобу утримують під контролем за допомогою спеціального харчування і регулярних ін'єкцій гормону. Новий метод передбачає заміну пошкоджених клітин на донорські, здатні виконувати їх функцію.

В рамках дослідження 42-річному чоловікові, який страждав на діабет з раннього дитинства, ввели клітини острівців Лангерганса від здорового донора. Ін'єкції проводилися в м'яз передпліччя.

Протягом 12 тижнів пересаджені клітини реагували на зростання рівня цукру, наприклад після прийому їжі, виробляючи власний інсулін. Найбільш значущим результатом стало те, що пацієнту не знадобилися препарати, що пригнічують імунітет.

У звичайних умовах пересаджені клітини розпізнаються як чужорідні і знищуються захисною системою організму, тому пацієнтам призначають імунодепресанти, що підвищують ризик інфекцій та інших ускладнень.

Щоб уникнути відторгнення, донорські клітини заздалегідь відредагували за допомогою технології CRISPR. Зміни включали зниження кількості антигенів, які використовуються Т-клітинами для ідентифікації чужих структур, і посилення синтезу білка CD47, що блокує атаку природних клітин імунної системи.

Не всі модифікації виявилися успішними: клітини без змін швидко загинули, а ті, що мали частковий захист, були знищені природними кілерними клітинами і макрофагами. Повноцінне виживання і функціонування показали лише клітини, в яких були присутні всі три модифікації.

Раніше подібні експерименти проводили на гризунах і приматах, але вперше методика успішно застосована на людині. Дослідники підкреслюють, що розроблена технологія може не тільки зробити лікування діабету більш безпечним і результативним, але і застосовуватися в майбутньому для інших видів клітинних пересадок, знижуючи необхідність в препаратах, що пригнічують імунітет.

Нагадаємо, ми писали про те, що ліки для боротьби із зайвою вагою підвищують ризик остеопорозу.

Підпишись на наш Telegram-канал, якщо хочеш першим дізнаватися головні новини.



Не пропусти інші цікаві статті, підпишись:
Ми в соціальних мережах